Certe malattie sono causate da un difetto a livello del Dna. Da tempo gli scienziati fanno esperimenti con le cellule staminali per tentare di correggere questi difetti genetici, e sconfiggere quindi la malattia.

Un passo significativo nella direzione di una cura e' stato compiuto nei laboratori del Centro Dino Ferrari, che unisce i ricercatori dell'Universita' degli Studi di Milano e della Fondazione Ca' Granda Policlinico di Milano.

I ricercatori sono riusciti a correggere in laboratorio delle cellule staminali ricavate da alcuni pazienti colpiti da atrofia muscolare spinale (Sma): queste cellule, differenziate in motoneuroni (cioe', proprio quelle cellule danneggiate nella Sma) sono state impiantate in un modello animale della malattia e ne hanno migliorato i sintomi.
Stefania Corti (il primo autore della pubblicazione) e i suoi colleghi si sono concentrati sulle cosiddette cellule staminali pluripotenti indotte, la cui recente scoperta e' valsa il Premio Nobel per la medicina 2012 a Shinya Yamanaka.

L'obiettivo era 'riparare' in laboratorio il difetto genetico causato dalla malattia del paziente: per farlo, i ricercatori hanno aggirato il problema del gene difettoso, modificando un altro gene simile.
Attualmente non ci sono terapie efficaci per curare o rallentare la malattia.
Esiste pero' nel Dna umano un altro gene molto simile, chiamato SMN2: la differenza sostanziale tra i due e' di un solo nucleotide, ovvero di un singolo 'mattoncino' che costituisce la lunga elica del Dna. I ricercatori quindi, usando oligonucleotidi (piccole sequenze di Dna create in laboratorio) hanno modificato il gene SMN2 contenuto nelle cellule staminali per farlo funzionare come un gene SMN1 sano. I motoneuroni ottenuti dalle staminali ricavate da pazienti con Sma e non modificate presentavano i segni della malattia, mentre i motoneuroni derivati dalle cellule corrette presentavano forma e funzioni simili a quelli delle cellule normali.
'Questo studio - commentano i responsabili della ricerca - dimostra la fattibilita' del generare cellule staminali paziente-specifiche e di ottenere cellule altamente differenziate come i motoneuroni che siano anche geneticamente corrette. Si aprono cosi' nuove possibilita' terapeutiche non solo per la Sma, ma anche per altre malattie neurodegenerative simili, come la sclerosi laterale amiotrofica (Sla) e altre malattie neuromuscolari'.

Fonte: Aduc