Prof. Joanne Kurtzberg e Prof. Geraldine Dawson hanno concentrato, negli ultimi anni le loro ricerche sull’applicazione delle cellule staminali cordonali per migliorare i sintomi dello spettro autistico in bambini piccoli.

Hanno eseguito un primo studio iniziale (Studio Duke ABC) presso la Duke University (USA) aiutate dai loro gruppi di ricerca del Marcus Center for Cellular Cure e del Duke Center for Autism and Brain Development.

Lo studio iniziale comprendeva 25 bambini di età compresa tra 2 – 6 anni ed ha dimostrato che le infusioni di sangue del cordone ombelicale autologo erano sicure e che circa il 70% dei bambini ha avuto un miglioramento in uno o più sintomi principali dell’autismo. Inoltre, hanno notato che il massimo miglioramento era correlato ad un QI non verbale (NVIQ) > 70 nei bambini.

Sulla base dei risultati ottenuti è stato avviato un secondo studio clinico, lo Studio Duke ACT per confermare questi risultati in uno studio randomizzato.

Il nuovo Studio Duke ACT è stato svolto su 180 bambini affetti da autismo di età compresa tra i 2 – 7 anni con una diagnosi confermata di ASD senza una causa genetica nota,  e senza essere portatori di altre malattie. Lo scopo di questo nuovo studio è stato quello di verificare se le infusioni di sangue cordonale servano per migliorare i sintomi fondamentali dell’autismo.

I bambini sono stati sottoposti a screening a distanza per la funzione cognitiva e sono stati fatti tentativi di includere solo bambini con QI non verbale > 70.

Lo studio è stato sviluppato su due infusioni diverse, alcuni bambini hanno ricevuto un’infusione di cellule staminali del cordone ombelicale (proprio o da un donatore) mentre altri un placebo. Successivamente a questa prima infusione se ne è verificata una seconda a distanza di 6 mesi opposta alla prima infusione.

I bambini sono stati analizzati per valutare e misurare una risposta a 6 mesi dopo la prima infusione. Il focus dello studio era quello di cercare un cambiamento nel punteggio medio sulla scala di socializzazione Vineland Adaptive Beales Scales -3 (VABS-3) a 6 mesi dopo il trattamento.

I punti chiave dello studio includevano qualsiasi cambiamento nella media del punteggio della scala di comunicazione VABS-3, la scala Clinical Global Impression - Improvement, il test del vocabolario espressivo con una sola parola e l'inventario del comportamento del PDD.

Inoltre  ricercatori si sono focalizzati sull’osservazione dei cambiamenti nella connettività del cervello intero su RM, EEG e tracciamento oculare.

Lo studio Duke ACT ha dato risultati incoraggianti per il sottogruppo di bambini di età compresa tra 4 e 7 anni con NVIQ> 70, in cui sono stati osservati miglioramenti significativi nella comunicazione, nel rilevamento degli occhi e nelle scansioni cerebrali EEG.

La Duke University ha recentemente aperto un ulteriore studio clinico di fase 2 per testare le cellule staminali del tessuto cordonale umano (MSC) per trattare il disturbo dello spettro autistico.

Il nuovo studio vedrà protagonisti 164 bambini, di età compresa tra 4-8 anni, con QI non verbali tutti superiori al 70. Sono previsti studi futuri per testare questa popolazione di bambini con infusioni di sangue cordonale. I risultati fin’ora ottenuti sono davvero incoraggianti.   

Dott.ssa Federica Borroni

Fonti:

parentsguidecordblood.org/en/news/results-duke-act-study-cord-blood-autism-inside-scoop-dr-kurtzberg;

autismcenter.duke.edu/content/joanne-kurtzberg-md;

pediatrics.duke.edu/faculty/joanne-kurtzberg-md.