Trapianti di cellule staminali

APPLICAZIONI Di CELLULE STAMINALI CORDONALI

Il trapianto di cellule staminali emopoietiche (in lingua inglese Hematopoietic stem cell transplantation (HSCT)) è il trapianto di cellule staminali derivate dal midollo osseo o dal cordone ombelicale. È una procedura medica utilizzata in ematologia ed oncologia, quasi sempre per pazienti affetti da malattie del sangue o del midollo osseo. In questi casi, il sistema immunitario del ricevente viene di solito distrutto per mezzo di radioterapia o chemioterapia prima del trapianto. Le cellule staminali emopoietiche hanno la capacità di produrre e ricostruire tutte le cellule del sangue quindi i globuli rossi, i globuli bianchi e le piastrine.

I primi tentativi di trapianto di CSE sono stati effettuati tra gli anni ’50 e ’60 subito dopo la scoperta del sistema maggiore di istocompatibilità (Major Histocompatibility Complex – Human Leukocyte Antigen, HLA) ed il primo trapianto, effettuato con successo secondo i criteri di compatibilità tessutale donatore/ricevente, è stato pubblicato nel 1968.

Questa procedura è oggi largamente impiegata nel trattamento di molte patologie ematologiche, sia neoplastiche che non neoplastiche, e rappresenta una valida opzione terapeutica. Le malattie, mortali in passato, oggi possono essere curate con il trapianto di cellule staminali emopoietiche ottenendo la guarigione in una percentuale variabile a seconda del tipo di malattia e dell'età del paziente dal 30% al 90%.

 

Le principali malattie oggi trattate con Cellule staminali emopoietiche sono:

Leucemia acuta mieloide e linfoide

Leucemia cronica mieloide 

Sindromi mielodisplastiche (leucemia refrattaria con eccesso di basti; leucemia refrattaria con eccesso di blasti in trasformazione, leucemia acuta mieloide secondaria)

Disordini linfoproliferativi (leucemia linfatica cronica, linfomi non di Hodgkin, linfomi di Hodgkin, mieloma multiplo). 

Malattie da immunodeficienza o da errori congeniti e precisamente

Sindrome da immunodeficienza severa (SCID = Severe lmmunodeficiency Disease)

Leucemia aplastica severa 

Talassemia o anemia mediterranea

Anemia emolitica falciforme

Anemia di Fanconi e anemia di Brockgan – Diamond 

Errori congeniti dei metabolismo

 

La novità degli ultimi anni relativa all’applicazione di cellule staminali emopoietiche cordonali è rappresentata dal loro utilizzo terapeutico nei tumori non del sangue ma di altri organi, i cosiddetti tumori solidi e principalmente a quelli della mammella, al neuroblastoma, al retinoblastoma. 

 

TRAPIANTO AUTOLOGO

Il trapianto autologo richiede l'estrazione (aferesi) di cellule staminali ematopoietiche (HSC) dal paziente e la conservazione delle stesse in un freezer. Il paziente viene quindi trattato con chemioterapia ad alta dose, con o senza radioterapia, con lo scopo di eliminare la popolazione di cellule maligne del paziente, al costo della distruzione parziale o completa del midollo (distruzione della funzione del midollo osseo del paziente di produrre nuove cellule del sangue). Le cellule staminali proprie del paziente tornano poi nel suo corpo (per infusione) e sostituiscono i tessuti distrutti facendo riprendere la normale produzione di globuli rossi. Possono comunque essere necessarie alcune decine di trasfusioni di sangue.

I trapianti autologhi hanno il vantaggio di avere un minor rischio di infezione durante la fase di immuno-compromessione del trattamento in quanto il recupero della funzione immunitaria è rapida. Inoltre, l'incidenza di pazienti che hanno un rigetto (graft-versus-host disease) è molto rara, poiché il donatore e il ricevente sono la stessa persona. Questi vantaggi hanno portato il trapianto autologo come uno dei normali trattamenti di seconda linea.

Le principali patologie in cui è indicato il trapianto autologo di CSE sono le seguenti:

Mieloma Multiplo e altre discrasie plasmacelluari;

Linfoma Non-Hodgkin;

Linfoma di Hodgkin;

Leucemia Mieloide Acuta;

Leucemia Linfoblastica Acuta (più raramente);

Tumori solidi chemio-sensibili (es. osteosarcoma, seminoma, sarcoma di Ewing, neoplasie mammaria ad elevata frazione di crescita, tumori a cellule germinali);

Malattie autoimmuni (LES, sclerosi sistemica progressiva, artrite reumatoide);

Malattie neurologiche (Sclerosi Multipla);

Malattie infiammatorie intestinali (es. Malattia di Crohn).

 

TRAPIANTO ALLOGENICO 

l trapianto HSCT allogenico coinvolge due persone: il donatore (sano) e il ricevente (paziente). Il donatore deve possedere un tipo di tessuto compatibile con il ricevente. L'accertamento della compatibilità viene eseguito sulla base della variabilità a tre o più loci del gene del complesso maggiore di istocompatibilità (gene HLA) per ridurre le possibilità di graft-versus-host disease.

I donatori possono essere correlati (di solito un fratello possedente un gene HLA strettamente abbinato), singenici (un gemello monozigote o "identico" del paziente) o non correlati. Fra parenti stretti (genitori, figli, fratelli) c’è una probabilità di circa il 30% di trovare un donatore compatibile per il trapianto. Il donatore non consanguineo può essere trovato attraverso un registro di donatori di midollo osseo. In questo caso è molto più difficile trovare un donatore compatibile, la probabilità è pari a 1:100.000.

Numero di Trapianti con le cellule Staminali Emopoietiche (Autologhi e Allogenici)

 

 

Conservazione delle Cellule Staminali

Il cordone ombelicale è ricco di cellule staminali in grado di riprodursi qualora trapiantate in un organismo che ne sia stato privato a causa di patologie del sistema ematopoietico. Le cellule staminali contenute nel cordone ombelicale possono essere congelate e conservate a scopo trapianto presso le banche pubbliche per quei soggetti che non abbiano donatori apparentati o non trovino un donatore adulto compatibile nel Registro nazionale o internazionale o in una banca Privata, in questo caso il campione congelato rimane a disposizione della Famiglia.

In Italia la legge in vigore consente la conservazione di sangue da cordone ombelicale attraverso tre diverse modalità:

1. Ad uso PUBBLICO, presso banche individuate e accreditate dalle Regioni in base all'art.18 della legge n.107/1990 e all'Accordo del 10 luglio 2003; il servizio è basato su donazioni volontarie di sangue del cordone ombelicale che viene poi conservato e reso disponibile a chi ne faccia richiesta.

2. Ad uso DEDICATO, nel caso in cui siano presenti nel neonato, nei fratelli o nei genitori patologie che abbiano l'indicazione al trapianto con cellule staminali da sangue cordonale.

3. Ad uso PRIVATO, il sangue può essere raccolto presso tutti gli ospedali in Italia e spedito all'estero per la crioconservazione presso laboratori privati, previa Autorizzazione delle Autorità Competenti, cioè le direzioni Sanitarie degli Ospedali.

Trapianti di cellule staminali ematopoietiche Gruppo Famicord in Italia